至善唯新B型血友病原创靶标基因药物临床试验申请获得默示许可

关于完美和新奇。

四川山治伟信生物科技有限公司成立于2018年6月，位于成都天府国际生物城是国内领先的专注于rAAV基因药物研发和颠覆性生产的基因治疗企业公司拥有一支由优秀科学家和企业家组成的专业团队团队成员在基因治疗药物设计，临床前研究，CMC开发，GMP生产，临床试验和运营管理方面具有丰富的经验创始人董彪博士从事rAAV研究十余年，在基因治疗药物设计和规模化生产方面取得突破

该公司在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项世界领先的专利和技术公司基因治疗领域涵盖血液，中枢神经系统，代谢系统等多个临床适应症，部分管道有望成为基因治疗领域的一流药物其中血友病甲药物研发进展顺利，其次是血友病乙，目前已生产三批临床样品，正在进行毒理学安全性评价预计Pre—IND申请将于今年10月提交

公司还拥有世界领先的新型痘—腺病毒rAAV生产系统，克服了rAAV大规模生产的瓶颈，大大降低了生产成本这种革命性的新生产系统有望大大降低基因治疗的成本，并进一步提高基因治疗的可及性

关于ZS801注射液

ZS801为rAAV基因药物，临床适应症为血友病b，根据《药品注册管理办法》，本品属于第一类治疗用生物制品与传统的酶替代疗法相比，有望达到一蹴而就的治疗效果

ZS801注射液是具有自主知识产权的rAAV基因治疗药物ZS801的药物设计采用了ZS801完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒，其中核心序列是联合国内知名医疗机构自主研发的原药靶点，疗效与国外品种相当同时，山治威信采用公司自主研发的无血清悬浮培养和层析工艺生产符合GMP要求的药品，生产工艺和产品质量标准达到行业领先水平此外，山治维信选用的AAV病媒血清型，患者预存中和抗体极低，比同类产品可覆盖更多中国患者

目前，ZS801项目正在中国医学科学院血液病医院开展临床研究早期的分析结果表明，第一个被纳入研究的血友病B患者不能接受基因治疗，因为存在rAAV血清型的其他中和抗体现在，它受益于发展载体血清型的策略ZS801小剂量治疗7周后，病情程度已由重度降至轻度，初步验证了药物的安全性和安全性

关于血友病b

B型血友病是一种因基因突变导致凝血因子IX缺乏而引起的血液性疾病，由X染色体连锁，男性高发如果不进行治疗，患者的关节会逐渐变形，丧失工作和生活能力，甚至血流不止，导致危及生命欧美发达国家血友病的传统治疗方案是预防性治疗，每周需要输2—3次凝血因子患者苦不堪言，每年花费20—30万美元，极其昂贵此外，频繁输注凝血因子可能导致患者血管萎缩，影响后续治疗